ΗΠΑ: "Φουντώνουν" οι επικρίσεις κατά της FDA για την ταχεία έγκριση του φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ

Η FDA υπερασπίσθηκε την απόφασή της με το επιχείρημα ότι η Biogen παρουσίασε ξεκάθαρες αποδείξεις του φαρμάκου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ

THETOC TEAM
ΓΡΑΦΕΙ: THETOC TEAM

Εγκρίνοντας το πρώτο νέο φάρμακο για την νόσο του Αλτσχάιμερ στα τελευταία 20 χρόνια, η αμερικανική FDA αναλαμβάνει το μεγαλύτερο μέχρι στιγμής ρίσκο εφαρμόζοντας μία στρατηγική που επιτρέπει την κυκλοφορία νέων θεραπειών στην αγορά χωρίς ισχυρά στοιχεία ότι είναι αποτελεσματικές, δηλώνουν ειδικοί των ρυθμιστικών αρχών και της επιστημονικής κοινότητας.

Το φάρμακο Aduhelm της Biogen Inc, έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ με βάση ενδείξεις ότι μπορεί να περιορίσει τις πλάκες που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο και πιθανόν συμβάλλουν στην νόσο του Αλτσχάιμερ, παρά με βάση στοιχεία ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Η FDA έχει χορηγήσει την λεγόμενη "ταχεία έγκριση" σε περισσότερα από 250 σκευάσματα από το 1992, κυρίως για σπάνιες νόσους ή περιορισμένες αριθμητικά ομάδες ασθενών που δεν διέθεταν αποτελεσματικές θεραπείες για τις παθήσεις τους. Στις περιπτώσεις αυτές, η υπηρεσία ζητεί από τις φαρμακευτικές εταιρείες να πραγματοποιήσουν επιπλέον δοκιμές για να αποδείξουν ότι η θεραπεία τους είναι αποτελεσματική, σε αντίθετη περίπτωση το προϊόν τους αποσύρεται από την αγορά.

Ωστόσο, το Aduhelm ανήκει σε διαφορετική κατηγορία ως προς τον αριθμό των εν δυνάμει ασθενών και το κόστος για τα συστήματα υγείας.

Επιπλέον, η έγκριση της FDA αγνόησε τις συστάσεις των εξωτερικών της συμβούλων, οι οποίοι δήλωσαν ότι η Biogen δεν προσέφερε επαρκή στοιχεία για τα κλινικά οφέλη. Τρία μέλη του συμβουλευτικού πάνελ παραιτήθηκαν σε ένδειξη διαμαρτυρίας για την απόφαση που η FDA ανακοίνωσε την Δευτέρα.

"Η απόφαση αυτή κλόνισε τα θεμέλια της επιστημονικής διαδικασίας και των επιστημονικών μεθόδων", δήλωσε ο δρ Τζέισον Κάρλαβιτς (Jason Karlawish), συνδιευθύνων του Penn Memory Center της Φιλαντέλφια. Ο Τζέισον Κάρλαβιτς είχε την ευθύνη για την μία από τις μονάδες διεξαγωγής των κλινικών δοκιμών του φαρμάκου της Biogen.

Λέει ότι η FDA έλαβε την απόφαση χωρίς να ζητήσει από τους συμβούλους της να εξετάσουν εάν η ικανότητα του φαρμάκου να αφαιρέσει έναν τύπο πλακών του εγκεφάλου που αποτελείται από το βήτα αμυλοειδές θα βελτιώσει την κατάσταση των ασθενών. "Είναι μία ανησυχητική αλληλουχία γεγονότων, επιστημονικά, κλινικά και πολιτικά", δήλωσε ο Τσέισον Κάρλαβιτς.

1

Η Biogen ανακοίνωσε ότι περί το 1,5 εκατομμύριο Αμερικανοί που βρίσκονται στα αρχικά στάδια της νόσου θα μπορούν να επιλεγούν για το φάρμακο, το οποίο τιμάται κατά μέσο όρο 56.000 δολάρια ετησίως, με το ομοσπονδιακό ασφαλιστικό πρόγραμμα Medicare για τους ηλικιωμένους να αναλαμβάνει το μεγαλύτερο μέρος του κόστους.

Η έγκριση της FDA επιτρέπει στην Biogen να πωλεί το προϊόν της για πολλά χρόνια -με προβλεπόμενες ετήσιες πωλήσεις που φθάνουν τα 19 δισεκατομμύρια δολάρια- μέχρι η εταιρεία να ολοκληρώσει την απαιτούμενη follow-up μελέτη.

"Οσο μεγάλες κι αν είναι οι ανάγκες που δεν καλύπτονται, δεν μπορούν να αντικαταστήσουν τα επαρκή αποδεικτικά στοιχεία", δήλωσε ο καθηγητής Δημόσιας Υγείας του Johns Hopkins δρ Κάλεμπ Αλεξάντερ (Caleb Alexander), μέλος του συμβουλευτικού πάνελ της FDA.

Ο αριθμός των Αμερικανών που ζουν με την νόσο του Αλτσχάιμερ αναμένεται να υπερδιπλασιασθεί σε 13 εκατομμύρια το 2050, σύμφωνα με την Alzheimer's Association.

Ο διευθυντής Ερευνας της Biogen Αλφρεντ Σάντροκ (Alfred Sandrock) δήλωσε ότι η FDA ανέλυσε ενδελεχώς τα δεδομένα της κλινικής δοκιμής που διήρκεσε δύο χρόνια πριν φθάσει στα συμπεράσματά της.

"Πιστεύω ότι έλαβαν την σωστή απόφαση προς όφελος των αμερικανών πολιτών", δήλωσε σε συνέντευξή του ο Σάντροκ.

1

Η άποψη της FDA

Η FDA υπερασπίσθηκε την απόφασή της με το επιχείρημα ότι η Biogen παρουσίασε ξεκάθαρες αποδείξεις ότι το Aduhelm, με την χημική ονομασία aducanumab, αφαίρεσε το βήτα αμυλοειδές από τον εγκέφαλο των ανθρώπων πάσχουν από την νόσο του Αλτσχάιμερ.

Το αμυλοειδές υπήρξε από καιρό στόχος πειραματικών θεραπειών για την νόσο. Ωστόσο, κανένα από τα προηγούμενα φάρμακα δεν έδειξε ότι η μείωση του αμυλοειδούς αποφέρει σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς επιβραδύνοντας την επιδείνωση των νοητικών λειτουργιών ή τις ικανότητες λειτουργίας.

Ο δρ Πίτερ Στάιν, διευθυντής της Υπηρεσίας Νέων Φαρμάκων της FDA, δήλωσε στο Reuters ότι το Aduhelm έδειξε την σαφέστερη μέχρι στιγμής συσχέτιση ανάμεσα στην μείωση του βήτα αμυλοειδούς και την επιβράδυνση της επιδείνωσης των νοητικών λειτουργιών μεταξύ των ασθενών, λέγοντας ότι αυτή αποτελεί θετική πρόβλεψη για κλινικά οφέλη.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Στελέχη της FDA δήλωσαν ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες που ασχολούνται με την νόσο δεν μπορούν να συμπεράνουν ότι οι δικές τους θεραπείες θα εξετασθούν στο ίδιο πλαίσιο. Οι Eli Lilly και Co and Roche Holding AG διεξάγουν επίσης έρευνες επί φαρμάκων που βάζουν το αμυλοειδές στο στόχαστρο.

"Δεν είμαστε σε θέση να πούμε αυτήν την στιγμή ότι αυτός θα είναι ο δρόμος για άλλα φάρμακα για την νόσο του Αλτσχάιμερ ή για φάρμακα που προορίζονται για άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις", λέει η δρ Πατρίσια Καβατζόνι (Patrizia Cavazzoni), διευθύντρια του Κέντρου Αξιολόγησης Φαρμάκων και Ερευνας της FDA.

Οι επικριτές είναι λιγότερο πεπεισμένοι για το ότι η αφαίρεση του αμυλοειδούς είναι ο παράγοντας που προεξοφλεί οφέλη.

"Χρειαζόμαστε να ξανασκεφθούμε την χρήση των κανόνων αυτών όπως ερμηνεύονται και χρησιμοποιούνται από την FDA, δήλωσε ο Τζέισον Κάρλαβιτς.

1

Περί το ήμισυ όλων των φαρμάκων που έχουν λάβει ταχεία έγκριση τελευταία έλαβαν πλήρη έγκριση σε διάστημα τριών ετών κατά μέσο όρο, σύμφωνα με έκθεση του Ινστιτούτου Κλινικής και Οικονομικής Αξιολόγησης (ICER).

Οι εξαιρέσεις περιλαμβάνουν το Lartruvo για το σάρκωμα, της Lilly, το οποίο αποσύρθηκε, ενώ η FDA ανακάλεσε την άδεια του Avastin για τον καρκίνο του μαστού, της Roche, αν και χρησιμοποιείται ακόμη για άλλους τύπους καρκίνου.

Περισσότερα από 100 φάρμακα με ταχεία έγκριση βρέθηκαν στην αγορά για διαστήματα κάτω των δύο ετών κατά μέσον όρο, σύμφωνα με το ICER. Η έκθεση επισημαίνει ότι η ολοκλήρωση πολλών από τις δοκιμές επιβεβαίωσης των φαρμάκων που έχουν λάβει ταχεία έγκριση καθυστερεί, ενώ τα αποτελέσματά τους είναι συχνά αμφίβολα.

"Η υπηρεσία (FDA) έχει βολευτεί με την διαδικασία της ταχείας έγκρισης", δηλώνει ο Τζο Σέχαν, επικεφαλής του τμήματος ρυθμιστικών πρακτικών της FDA στην εταιρεία Lowenstein Sandler.

Η Biogen έχει ανακοινώσει ότι η δοκιμή επιβεβαίωσης του Aduhelm θα χρειασθεί εννέα χρόνια για να ολοκληρωθεί. Η FDA χαρακτήρισε αυτήν την εκτίμηση "συντηρητική" και δήλωσε ότι θα υποστηρίξει "προσπάθειες για την ολοκλήρωση αυτής της δοκιμής στο μικρότερο κατά δυνατόν χρονικό διάστημα".

Παρά την υψηλή τιμή του Aduhelm, εκπρόσωποι της κοινότητας των ασθενών χαιρέτισαν την απόφαση της FDA λέγοντας ότι θα αναζωογονήσει την έρευνα στον τομέα και επί συνδυασμών φαρμάκων που έχουν βελτιώσει τις θεραπείες δύσκολων ασθενειών όπως ο καρκίνος και ο HIV.

"Η έγκριση αυτή θα οδηγήσει σε επιπλέον επενδύσεις από άλλες εταιρείες στην τροποποίηση φαρμακευτικών αγωγών και θεραπειών", αναφέρει σε ανακοίνωσή της η ομάδα UsAgainstAlzheimer.

1

Οι πιο πρόσφατες Ειδήσεις

Διαβάστε πρώτοι τις Ειδήσεις για ό,τι συμβαίνει τώρα στην Ελλάδα και τον Κόσμο στο thetoc.gr

ΟΛΟΚΛΗΡΩΝΕΤΑΙ Η ΑΣΚΗΣΗ 14 Ιουν 2021 | 11:01

POSEIDON΄S RAGE: Εντυπωσιακές εικόνες από την άσκηση Ελλάδας και ΗΠΑ στον ουρανό του Αιγαίου

Ολοκληρώθηκε η διμερής άσκηση Ελλάδας και ΗΠΑ με την επωνυμία "POSEIDON΄S RAGE".

ΒΡΕΤΑΝΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ RECOVERY 14 Ιουν 2021 | 09:29

Η ασπιρίνη δεν αυξάνει την πιθανότητα επιβίωσης σε νοσηλευόμενους ασθενείς με COVID-19

Μελέτη δεν έδειξε όφελος από τη χορήγηση ασπιρίνης σε νοσηλευόμενους ασθενείς με νόσο COVID-19.

ΣΤΟ METHODIST HOSPITAL 14 Ιουν 2021 | 07:16

Χιούστον: Απορρίφθηκε ομαδική προσφυγή γιατρών εναντίον του υποχρεωτικού εμβολιασμού τους

Απορρίφθηκε ομαδική προσφυγή μελών του προσωπικού νοσοκομείου του Χιούστον εναντίον του υποχρεωτικού εμβολιασμού τους για την COVID-19.

ΑΝΟΙΓΜΑ ΕΡΝΤΟΓΑΝ ΣΕ ΜΠΑΙΝΤΕΝ 13 Ιουν 2021 | 21:02

ΗΠΑ: Καμία πρόθεση για υποχωρήσεις στην Άγκυρα – Οι θέσεις της Ουάσιγκτον

Ο Aμερικανός πρόεδρος Τζο Μπάιντεν προσέρχεται στην συνάντηση με τον Τούρκο πρόεδρο Tαγίπ Ερντογάν χωρίς καμία πρόθεση να κάνει υποχωρήσεις

ΔΥΟ ΑΝΘΡΩΠΟΙ ΣΕ ΣΟΒΑΡΗ ΚΑΤΑΣΤΑΣΗ 12 Ιουν 2021 | 14:43

ΗΠΑ: Πεδίο μάχης το Όστιν του Τέξας - Τουλάχιστον 13 τραυματίες μετά από πυροβολισμούς [Βίντεο]

Σύμφωνα με την αστυνομία στο Όστιν του Τέξας 13 άνθρωποι τραυματίστηκαν από πυροβολισμούς, ενώ ο δράστης διαφεύγει.

ΤΙ ΣΥΝΕΒΗ 12 Ιουν 2021 | 10:07

ΗΠΑ: 60 εκατομμύρια δόσεις του εμβολίου της J&J θα πεταχτούν ως ακατάλληλες

Πολλές παρτίδες του εμβολίου της εταιρείας Johnson & Johnson για την Covid-19, που παρασκευάστηκαν σε ένα εργοστάσιο της Βαλτιμόρης, θα πεταχθούν

ΣΤΟ ΠΕΔΙΟ ΑΡΜΑΤΩΝ- ΠΕΔΙΟ ΒΟΛΗΣ «ΑΕΤΟΥ» 11 Ιουν 2021 | 18:50

Αλεξανδρούπολη: Η Mηχανοκίνητη Μεραρχία "Έβρος" σε συνεκπαίδευση με Αμερικανούς και Βρετανούς [Εντυπωσιακές εικόνες]

Συνεκπαίδευση του Ελληνικού Στρατού με μονάδες των ΗΠΑ και της Μ.Βρετανίας στην Αλεξανδρούπολη

ΤΙ ΑΝΑΦΕΡΕΙ Ο ΛΕΥΚΟΣ ΟΙΚΟΣ 11 Ιουν 2021 | 18:06

"Μήνυμα" Μπάιντεν για τα Δυτ. Βαλκάνια: Κυρώσεις σε ηγέτες που δεν τηρούν τις Συμφωνίες και υπονομεύουν την ειρήνη

Η εκτελεστική εντολή που υπογράφηκε από τον Τζο Μπάιντεν θεωρείται ένδειξη της δέσμευσης του Λευκού Οίκου να τιμήσει και να εφαρμόσει τις συμφωνίες στα Βαλκάνια.

ΙΣΧΥΕΙ ΑΠΟ ΤΗΝ ΚΥΡΙΑΚΗ 11 Ιουν 2021 | 15:46

Τουρισμός: Στην "πράσινη" ταξιδιωτική λίστα της Γερμανίας το Βόρειο Αιγαίο, η Πελοπόννησος και η Ανατολική Μακεδονία

Η Γερμανία βγάζει από τη λίστα επικίνδυνων ταξιδιωτικών προορισμών περιοχές της Ελλάδας

ΚΥΚΛΟΦΟΡΗΣΕ ΓΙΑ ΠΡΩΤΗ ΦΟΡΑ ΤΟ 1955 11 Ιουν 2021 | 12:17

Guinness World Records: Αυτές είναι οι πιο περίεργες φωτογραφίες από το αρχείο του

Το Guinness World Records έδωσε στη δημοσιότητα μια επιλογή των πιο εμβληματικών φωτογραφιών από τα αρχεία του.

ΜΕΤΑΦΟΡΑ ΤΩΝ ΠΥΡΑΥΛΩΝ ΣΤO ΙΝΤΣΙΡΛΙΚ ΩΣ ΠΡΟΣΩΡΙΝΗ ΛΥΣΗ 11 Ιουν 2021 | 09:12

Αδειάζουν την Τουρκία οι ΗΠΑ: Κανένας συμβιβασμός για τους S-400 - Απειλούν την ασφάλεια του ΝΑΤΟ

Tο Στέιτ Ντιπάρτμεντ δείχνει έτσι ότι κλείνει την πόρτα σε όλα τα σενάρια που θέλουν τις ΗΠΑ να είναι έτοιμες να αποδεχτούν τη παραμονή των S-400 στην Τουρκία μέσω μιας συμβιβαστικής λύσης που θα έχει τεχνικό χαρακτήρα.

ΤΟ ΠΡΩΤΟ ΤΑΞΙΔΙ ΤΟΥ ΑΜΕΡΙΚΑΝΟΥ ΠΡΟΕΔΡΟΥ 10 Ιουν 2021 | 03:34

"Οι ΗΠΑ επέστρεψαν": Το ηχηρό μήνυμα Μπάιντεν την πρώτη ημέρα του ταξιδιού του στην Ευρώπη

Ο πρόεδρος των ΗΠΑ Τζο Μπάιντεν θα υποσχεθεί τη διανομή 500 εκατ. εμβολίων κατά της COVID-19 στις φτωχές χώρες.